Δεν υπάρχει αμφιβολία ότι ο Λορέντζο Οντόνε έζησε μέχρι την ηλικία των 30 ετών επειδή οι γονείς του, Αγκούστο και Μικαέλα Οντόνε, αψήφησαν τους γιατρούς και ανέπτυξαν ένα μείγμα δύο μαγειρικών ελαίων, ως πιθανή θεραπεία για την καταστροφική ασθένεια του γιου τους. Η ταινία του 1992 «Lorenzo's Oil», η οποία τίμησε αυτή την ηρωική προσπάθεια, έγινε ένα εμπνευσμένο έπος για άλλους ασθενείς και οικογένειες που αντιμετωπίζουν ανίατες παθήσεις. Ωστόσο, η ιστορία του Λορέντζο μας μιλάει τόσο για τους περιορισμούς της ιατρικής έρευνας όσο και για τους θριάμβους της.
Η ιστορία του Λορέντζο, ο οποίος πέθανε στις 31 Μαΐου 2008, είναι γνωστή. Ήταν ένας ασυνήθιστα έξυπνος 5χρονος, όταν άρχισε να συμπεριφέρεται παράξενα το 1983. Οι γιατροί τελικά τον διέγνωσαν με Αδρενολευκοδυστροφία (ALD), μια καταστροφική κληρονομική, νευρολογική ασθένεια που πλήττει νεαρά αγόρια (η κληρονομικότητα της είναι φυλοσύνδετη), ανήκει σε μία ομάδα νόσων που ονομάζονται λευκοδυστροφίες, και μέσω της καταστροφής της μυελίνης, προκαλεί σύγχυση, διέγερση και τελικά πλήρη αναπηρία και θάνατο μέσα σε λίγα χρόνια. Οι γιατροί είπαν στους γονείς του ότι δεν υπήρχαν θεραπείες και ότι ο Λορέντζο ήταν καταδικασμένος. Απρόθυμοι να το πιστέψουν αυτό, οι Οντόνε, κανένας από τους οποίους δεν είχε ιατρική εκπαίδευση, έγιναν μέλη στην κοντινή βιβλιοθήκη του Εθνικού Ινστιτούτου Υγείας. Μέσα σε λίγους μήνες, είχαν συγκαλέσει το πρώτο διεθνές συνέδριο επιστημόνων που εργάζονταν στην ALD. Χρησιμοποιώντας πληροφορίες από αυτή τη συνάντηση και την επακόλουθη έρευνα, οι Οντόνε, το 1986, ανέπτυξαν αυτό που έγινε γνωστό ως Lorenzo's Oil, το οποίο μείωσε με επιτυχία τις συγκεντρώσεις των λιπαρών οξέων πολύ μακράς αλύσου, που υποτίθεται ότι είναι η αιτία της νευροτοξικότητας στην ALD.
Το 1992, όταν κυκλοφόρησε η ταινία «Lorenzo's Oil», δεν ήταν γνωστό αν η μείωση των συγκεντρώσεων των λιπαρών οξέων πολύ μακράς αλύσου, είχε βοηθήσει πραγματικά τον Λορέντζο και τα άλλα παιδιά που έλαβαν το λάδι. Το γεγονός αυτό αγνόησε ο σκηνοθέτης Τζορτζ Μίλλερ, του οποίου η ταινία ύμνησε το επίτευγμα των Οντόνε και απεικόνισε τους ειδικούς της ALD να ενδιαφέρονται περισσότερο για την επιστήμη παρά για την ευημερία των ασθενών τους. Στο τέλος της ταινίας, δεκάδες αγόρια εμφανίζονται να τρέχουν και να παίζουν αθλήματα. Ανακοινώνουν διαδοχικά τα ονόματά τους και δηλώνουν για πόσο καιρό παίρνουν το λάδι του Λορέντζο. Ο υπαινιγμός ήταν ότι το λάδι είτε τους είχε θεραπεύσει είτε εμπόδισε την εξέλιξη της ALD.
Δεν αποτελεί έκπληξη το γεγονός ότι η ταινία εξόργισε επιστήμονες και οικογένειες που επλήγησαν από την ALD, οι οποίοι πίστευαν ότι η ταινία έπαιζε με τις ελπίδες των ανθρώπων. Αλλά οι Οντόνε είχαν το τελευταίο λόγο. Όταν ο αείμνηστος Χιούγκο Μόζερ, ο παγκοσμίου φήμης ειδικός για την ALD και ένας από τους γιατρούς του Λορέντζο, δημοσίευσε τελικά δεδομένα το 2005, έγινε σαφές ότι αν και το λάδι έκανε λίγα για τα ήδη άρρωστα αγόρια, απέτρεψε την εμφάνιση της ALD στα δύο τρίτα των νοσούντων αγοριών που διαφορετικά σίγουρα θα είχαν πεθάνει από την ασθένεια. Ήταν ένα εκπληκτικό επιστημονικό επίτευγμα με αιχμή του δόρατος δύο μη ιατρούς.
Οι ασθενείς σπάνια είχαν ανακατευτεί στην έρευνα φαρμάκων και στην επιστημονική πορεία μέχρι την πιο διάσημη επιδημία του 20ου αιώνα. Με την εμφάνιση του AIDS στις αρχές της δεκαετίας του 1980, όλα άλλαξαν. Οργανωμένες ομάδες ομοφυλόφιλων ανδρών, αντιμέτωπες με μια μυστηριώδη, απειλητική για τη ζωή ασθένεια, υποστήριξαν επιθετικά τη μεγαλύτερη χρηματοδότηση της έρευνας και την έγκαιρη συμπερίληψη σε πειραματικές δοκιμές. Τα επιχειρήματά τους ήταν αρκετά πειστικά ώστε η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων να αναθεωρήσει τα πρωτόκολλά της, επισπεύδοντας τη διαδικασία έγκρισης φαρμάκων. Για άλλη μια φορά, είχε γίνει η σύνδεση μεταξύ υπεράσπισης, χρηματοδότησης και ελπίδας για σοβαρά άρρωστους ασθενείς.
Αυτή η ιστορία παρέχει ένα σκηνικό για την αξιολόγηση των προσπαθειών των Οντόνε. Με την πρώτη ματιά, η ιστορία του Λορέντζο φαίνεται να είναι ένας σίγουρος θρίαμβος των αφοσιωμένων γονέων που πολεμούν το ιατρικό κατεστημένο. Ωστόσο, αν και τα επιτεύγματα των Οντόνε ήταν αξιοσημείωτα, τα πραγματικά μαθήματα της ζωής από την ιστορία του Λορέντζο είναι πολύ πιο διφορούμενα. Πρώτον, οι ανησυχίες των επικριτών των Οντόνε είναι υψίστης σημασίας. Απελπισμένοι ασθενείς με θανατηφόρες ασθένειες μπορεί να ενταχθούν σε επικίνδυνα ερευνητικά πρωτόκολλα πιστεύοντας ότι η παρέμβαση είναι πιθανό να βοηθήσει την περίπτωσή τους. Στην πραγματικότητα, οι πιο άρρωστοι ασθενείς συνήθως έχουν τις λιγότερες πιθανότητες να ωφεληθούν. Σε άλλες περιπτώσεις, τέτοιες μελέτες επιδιώκουν απλώς τη συγκέντρωση επιστημονικών γνώσεων προς όφελος μελλοντικών ασθενών.
Για παράδειγμα, ο ενθουσιασμός των ασθενών και των ογκολόγων για μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων του προχωρημένου καρκίνου του μαστού οδήγησε στην πραγματικότητα τις ασφαλιστικές εταιρείες να πληρώσουν για μια εξαιρετικά δαπανηρή και επικίνδυνη πειραματική θεραπεία. «Δεν αισθάνομαι ότι έχω το δικαίωμα να μην προσφέρω μεταμόσχευση σε μια γυναίκα που το θέλει», δήλωσε ένας ογκολόγος. Ωστόσο, οι τυχαιοποιημένες δοκιμές έδειξαν ότι η διαδικασία είναι περιορισμένης κλινικής αξίας. Ο επικεφαλής εμπειρογνώμονας της ALD στην ταινία Lorenzo's Oil προειδοποιεί ενάντια σε αυτό το είδος ψευδούς ελπίδας όταν μιλάει σε γονείς που απαιτούν το ακόμα μη δοκιμασμένο λάδι, ρωτώντας τους "Δεν περιμένετε πραγματικά από μένα να υποστηρίξω μια θεραπεία βάσει μιας ελπιδοφόρας παρατήρησης;".
Μια άλλη παγίδα επιθετικού πειραματισμού είναι ότι οι ακτιβιστές μπορεί να διαφωνούν για την πιθανή αξία συγκεκριμένων παρεμβάσεων. Για παράδειγμα, στα χρόνια μετά την παράλυση του, ο ηθοποιός Κρίστοφερ Ρίβ (σούπερμαν) ονόμασε τον εαυτό του "ανθρώπινο πειραματόζωο" και πίεζε για έρευνα βλαστοκυττάρων που πίστευε ότι θα επέτρεπε σε αυτόν και σε άλλα παράλυτα άτομα να περπατήσουν ξανά. 'Αλλοι ακτιβιστές πίστευαν ότι οι στόχοι του Ρίβ ήταν μη ρεαλιστικοί και εξέτρεπαν τη χρηματοδότηση από πιο ελπιδοφόρες και λιγότερο δραματικές θεραπείες.
Ένα πρόσθετο πρόβλημα με τις νέες ιατρικές τεχνολογίες είναι ότι αντί να παράγουν θεραπείες, μπορεί να παρατείνουν τη ζωή σε μία κατάσταση που είναι δύσκολα διαχειρίσιμη και για τους ασθενείς και για τις οικογένειές τους. Ο Λορέντζο αψήφησε όλες τις προβλέψεις ζώντας μέχρι την ηλικία των 30 ετών και ήταν σε θέση να απολαύσει πράγματα όπως μουσική και μασάζ και να αλληλοεπιδράσει με περιορισμένους τρόπους με την οικογένειά του. Αλλά επειδή το λάδι είναι ουσιαστικά ένας προληπτικός παράγοντας σε αντίθεση με έναν θεραπευτικό, ο Λορέντζο παρέμεινε σοβαρά νευρολογικά ασθενής, στο κρεβάτι, ανίκανος να μιλήσει και τρέφονταν μέσω ενός σωλήνα. Παρά το απίστευτο επίτευγμά τους, οι Οντόνε είχαν καταφέρει μόνο ένα μικρό μέρος αυτού που είχαν ονειρευτεί.
Και ακόμη και όταν υπάρχουν χρήματα, πολλές ασθένειες παραμένουν πεισματικά ανθεκτικές στην πρόοδο της έρευνας. Πράγματι, μετά την επιτυχία τους στην ανάπτυξη του Λαδιού του Λορέντζο, οι Οντόνε καθιέρωσαν το The Myelin Project για να αναζητήσουν θεραπείες για την ALD και παρόμοιες ασθένειες που βλάπτουν τις προστατευτικές θήκες μυελίνης που περιβάλλουν τα νεύρα στον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό. Αλλά δεν υπήρξαν παρόμοιες ανακαλύψεις.
Τελικά, επομένως, ενώ η περίπτωση του Λορένζου Οντόνε παρέχει ένα πιθανό σχέδιο για την ιατρική πρόοδο, δεν είναι καθόλου αντιπροσωπευτική ιστορία. Η επιθετική έρευνα μπορεί συχνά να οδηγήσει τόσο σε αδιέξοδα και ψευδείς ισχυρισμούς, όσο και σε πραγματικές εξελίξεις. Ωστόσο, για να είμαστε ειλικρινείς, το Λάδι του Λορέντζο τελικά δημιουργήθηκε.
